Quels médicaments peuvent être utilisés pour la thalassémie?
Le traitement dépend du type et de la gravité de la thalassémie subie par chaque patient. Les patients présentant un trait de thalassémie alpha ou bêta présentent des symptômes légers, voire aucun. Ces patients peuvent n'avoir besoin que de peu ou d'aucun traitement.
En cas de thalassémie grave ou légère, les médecins recommandent trois types de traitement standard, à savoir la transfusion sanguine, le traitement par chélation du fer (traitement par chélation du fer) et les suppléments d'acide folique. Les autres types de traitement développés ou en cours de test sont rarement utilisés.
Traitement standard pour la thalassémie
Transfusion sanguine
La transfusion de globules rouges est le traitement principal chez les personnes atteintes de thalassémie modérée ou grave. Ce traitement peut augmenter le nombre de globules rouges en bonne santé avec une hémoglobine normale.
Lors d'une transfusion sanguine, l'aiguille est utilisée pour une insertion intraveineuse (IV) dans l'un des vaisseaux sanguins, jusqu'à ce que du sang sain pénètre dans l'organisme. La procédure prend généralement 1-4 heures.
Les globules rouges ne durent que 120 jours environ. Par conséquent, il se peut que vous deviez subir des transfusions répétées pour maintenir une réserve saine de globules rouges..
Pour les patients atteints d'hémoglobine H ou de bêta-thalassémie intermédiaire, vous pouvez avoir besoin de transfusions sanguines dans certaines conditions, par exemple lorsque vous avez une infection ou une autre maladie, ou si vous souffrez d'une anémie grave entraînant une fatigue..
Pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie majeure (anémie de Cooley), vous aurez peut-être besoin de transfusions sanguines régulières (toutes les 2 à 4 semaines). Cette transfusion vous aidera à maintenir des taux normaux d'hémoglobine et de globules rouges.
La transfusion sanguine peut vous aider à vous sentir mieux, à pratiquer des activités quotidiennes et à mener une vie normale. Bien qu’il soit très utile pour la sécurité des personnes, ce traitement est assez coûteux et comporte un risque de transmission d’infections et de virus (tels que l’hépatite). Cependant, le risque d'infection et de transmission du virus est très faible aux États-Unis, car il a été soumis à un dépistage sanguin strict.
Thérapie de chélation du fer
L'hémoglobine dans les globules rouges est une protéine riche en fer. Lors de transfusions régulières, le fer contenu dans le sang va s'accumuler dans certains organes, tels que le foie, le cœur et d'autres organes. Cette condition est appelée surcharge en fer ou surcharge en fer.
Pour prévenir ces dommages, les médecins recourent au traitement par chélation du fer pour éliminer l'excès de fer contenu dans le corps. Les deux principaux médicaments utilisés dans le traitement par chélation du fer sont:
- La déféroxamine est un médicament liquide administré lentement sous la peau, généralement au moyen d’une petite pompe portable utilisée pendant la nuit. Cette thérapie prend du temps et est un peu douloureuse. Les effets secondaires de ce médicament sont une déficience visuelle et auditive.
- Le déférasirox est une pilule prise 1 fois par jour. Les effets secondaires de ce médicament sont: maux de tête, nausées (estomac inconfortable), vomissements, diarrhée, douleurs articulaires et fatigue..
Supplément d'acide folique
L'acide folique est une vitamine B qui contribue à la formation de globules rouges sains. Les médecins peuvent recommander des suppléments d'acide folique en plus du traitement des transfusions sanguines et / ou de la chélation du fer..
Autres traitements
Ce qui suit sera présenté dans d'autres traitements pour la thalassémie qui ont été développés ou font l'objet d'une phase de test testée (mais moins souvent).
Greffe de cellules souches du sang et de la moelle
Des greffes de sang et des cellules souches de la moelle osseuse sont effectuées pour remplacer les cellules souches endommagées par des cellules saines provenant de donneurs. Les cellules souches sont des cellules de la moelle osseuse qui jouent un rôle dans la production de globules rouges et d'autres types de cellules sanguines..
La transplantation de cellules souches est le seul traitement capable de guérir la thalassémie. Mais seuls quelques patients atteints de thalassémie sévère sont capables de trouver un donneur adapté.
Traitement à l'avenir
Les chercheurs continuent à développer de nouveaux traitements pour la thalassémie. Peut-être qu’à l’avenir, il y aura une thérapie pour insérer les gènes normaux de l’hémoglobine dans les cellules souches de la moelle osseuse. Cette thérapie permet au corps du patient atteint de thalassémie de fabriquer lui-même des globules rouges et de l'hémoglobine..
Les chercheurs étudient également des moyens de stimuler la capacité d'une personne à fabriquer de l'hémoglobine fœtale après la naissance. Ce type d'hémoglobine se retrouve chez le fœtus et le nouveau-né. Après la naissance, le corps bascule pour produire de l'hémoglobine adulte. Faire plus d'hémoglobine fœtale peut masquer le manque d'hémoglobine adulte en bonne santé.
Traiter les complications
Le traitement actuel permet aux patients atteints de thalassémie modérée ou grave de vivre plus longtemps. Cependant, ils doivent faire face à des complications qui peuvent survenir de temps en temps.
Une partie importante du traitement de la thalassémie est le traitement de ses complications. Le traitement des complications peut être nécessaire pour traiter des problèmes cardiaques ou une maladie du foie, des infections, l'ostéoporose et d'autres problèmes de santé.
